Około 10 000 chorób rzadkich. Dla 95% z nich nie ma zatwierdzonego leku
Marc Dunoyer, szef Alexion — części AstraZeneki zajmującej się chorobami rzadkimi — ocenił, że medycyna obejmuje dziś około 500 spośród 10 000 rozpoznanych chorób rzadkich. Pacjenci z pozostałymi schorzeniami nie mają leku zatwierdzonego specjalnie dla ich choroby (1). Liczba 95%